Chez les adultes, la médecine de précision, basée sur le ciblage des anomalies moléculaires de chaque tumeur, a petit à petit pris le pas sur l’approche par organe et propose aujourd’hui de nouvelles pistes d’espoir. Pour les plus jeunes, malheureusement, ces bénéfices sont encore trop timides. Face à cette situation, des associations de parents de jeunes patients comme d’autres acteurs européens, dont la Fondation ARC, se mobilisent autour d’une pétition. L’objectif ? Faire évoluer la législation européenne pour qu’elle s’adapte mieux à l’état des connaissances et à la réalité de la recherche clinique actuelle.

À l’échelle européenne, la mise au point d’un médicament est régit par une législation qui permet d’assurer un cadre éthique et sanitaire sécurisant pour tous les patients. Cependant, le développement de médicaments destinés aux enfants et aux adolescents a ses propres enjeux : non seulement il nécessite des essais cliniques dédiés mais la relative rareté des patients fait de ces médicaments des « produits » potentiellement moins rentables pour les industries qui les mettent au point. Pour lever ces potentiels freins au développement des thérapies, une « réglementation relative aux médicaments pédiatriques » a vu le jour en 2007 avec comme point central, l’obligation pour un industriel qui met au point un médicament pour les adultes, d’établir en parallèle un « plan d’investigation pédiatrique ».

Selon les auteurs de la pétition, certains aspects de ce règlement pédiatrique pourraient être à l’origine d’un accès limité aux innovations en oncopédiatrie. Par exemple, lorsqu’un médicament est développé aujourd’hui dans le cadre d’une maladie qui n’existe pas chez l’enfant, l’industriel n’est pas tenu de réaliser le fameux plan d’investigation pédiatrique. Si cette exception semble relever du simple bon sens, elle perd sa pertinence dans le cadre de la médecine de précision. En effet, lorsque la thérapie cible une anomalie génétique donnée, il est capital qu’elle soit aussi testée chez l’enfant dès lors que l’anomalie en question a aussi été mise en cause dans le cadre pédiatrique, quelle que soit la maladie ou la localisation cancéreuse !

Engagée depuis plusieurs années dans le développement de la médecine de précision, la Fondation ARC est convaincue qu’une opportunité est à saisir pour la prise en charge des enfants. Pour favoriser l’accès des jeunes patients aux innovations thérapeutiques, la Fondation considère qu’il faut faire évoluer le cadre réglementaire et a donc choisi de soutenir cette initiative.

R.D.

Sources : La pétition Unite2cure : http://unite2cure.org ANSM : http://ansm.sante.fr/Activites/Medicaments-en-pediatrie/Reglementation-relative-aux-medicaments-pediatriques/Liens-utiles/Focus-sur-les-principales-mesures-du-reglement-pediatrique-europeen