Après chirurgie, les enfants touchés par un neuroblastome agressif sont généralement traités par une chimiothérapie intensive suivie d'un remplacement de leurs cellules souches sanguines. Une nouvelle thérapie, récemment autorisée par les autorités européennes, permet de réduire les risques de récidives et d'améliorer la survie de ces jeunes patients.

L'unitixin est un anticorps qui reconnait une molécule appelée GD2, particulièrement représentée à la surface des cellules du neuroblastome. En se fixant sur les cellules cancéreuses, l'anticorps déclenche une réaction immunitaire qui détruit les cellules ainsi identifiées. Cet anticorps a été développé il y a plusieurs années. En juin 2011 il avait été désigné comme médicament orphelin. Cette désignation est, au niveau européen, un moyen d’inciter les entreprises à développer des médicaments pour les maladies rares, mais aussi de permettre la mise à disposition de traitements qui ne disposent pas encore d’une Autorisation de mise sur le marché (AMM) pour une maladie donnée. Bien-sûr, cette mise à disposition est soumise à un contrôle strict et le médicament en cours de développement doit avoir fait la preuve d’un intérêt pour les patients.

La récente AMM a donc été délivrée sur la base de nouvelles études cliniques qui prouvent le bénéfice qu’apporte l’unitixin face aux thérapies actuelles. En l’occurrence, un essai mené auprès de 230 patients atteints d’un neuroblatome à haut risque a montré que l’association de l’anticorps au traitement classique était plus efficace que le traitement classique seul : après trois ans de suivi, 80 % des patients traités avec l’unitixin étaient toujours en vie contre 67 % dans le groupe contrôle.

R.D.

Source : Résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Unituxin ; European Medicine Agency