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Neurofibrome plexiforme : premier essai transformé pour une thérapie ciblée

Un essai de phase I a montré qu’une première thérapie ciblée pourrait être envisagée pour traiter les enfants touchés par un neurofibrome plexiforme, une tumeur qui se développe chez près de la moitié des patients atteints par la neurofibromatose de type 1, une maladie rare.

La neurofirbromatose de type 1 concerne environ une personne sur 3 000 et près de la moitié des enfants touchés par cette maladie développent des tumeurs d’origine nerveuse qui, outre le fait qu’elles peuvent devenir cancéreuses, sont souvent la cause de douleurs importantes, engendrent des incapacités et peuvent défigurer les jeunes patients.

La solution chirurgicale n’est que rarement efficace en totalité et les tumeurs récidivent presque systématiquement. Face à cette situation, le développement d’une approche médicamenteuse semble indispensable et un premier essai clinique pourrait bien ouvrir des perspectives.

Réalisé auprès de 24 enfants porteurs de telles tumeurs inopérables, l’essai était en premier lieu destiné à évaluer la toxicité selumetinib, une molécule bloquant une cascade de réactions qui s’avère être hyperactivée dans ces tumeurs.

Les résultats sont très encourageants, les médecins n’ayant pas relevé de toxicité majeure qui empêcherait de continuer les investigations, même après une durée médiane de suivi de trente mois. Certains patients sont d’ailleurs toujours sous traitement, plus de cinq ans après son initiation. Mieux, une réponse partielle au traitement (c’est-à-dire une réduction d’au moins 20 % du volume de la tumeur) a été observée chez plus de 70 % des patients. Une amélioration des douleurs et de l’ensemble des troubles dus à ces tumeurs étaient réduits chez certains des enfants.

Un essai de phase II comportant plus de patients a été initié pour évaluer plus précisément l’efficacité du traitement. Les années à venir pourraient voir émerger une première thérapie ciblée pour ces jeunes patients atteints d’une maladie rare très handicapante.


R. D.

Source : Dombi, E. et al ; Activity of Selumetinib in Neurofibromatosis Type 1-Related Plexiform Neurofibromas; NEJM; dec. 2016


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