Quelle est la prise en charge du myélome multiple ?

Elle dépend de nombreux facteurs : l’agressivité du cancer, l’âge et l’état de santé du patient. Pour certains, elle reposera sur une surveillance seule, pour d’autres sur une greffe de cellules souches ou encore sur un traitement par thérapies ciblées ou immunothérapies. Les traitements du myélome multiple ont beaucoup évolué ces dernières années et ont fait progresser le pronostic de la maladie.

01 octobre 2023 Dernière mise à jour : 05-05-2026

L’objectif des traitements actuels du myélome multiple est de contrôler la maladie sur le long terme. Le patient est alors en rémission pour une durée variable, en moyenne de 18 mois à plus de dix ans, selon le patient et sa maladie. Le choix du traitement se fait au cours d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP). Plusieurs professionnels (biologistes qui ont réalisé les examens biologiques, médecins spécialistes – radiologue, hématologue, radiothérapeute, etc. -, infirmier, psychologue, etc.) sont réunis pour étudier le dossier du patient. Différents éléments orientent le choix de la prise en charge : le stade du myélome, les critères CRAB et les trois critères définis par l’IMWG (voir ci-dessous), certaines caractéristiques du patient, comme son âge et son état général ou encore la découverte d’anomalies génétiques renseignant sur l’agressivité du cancer. Les facteurs pronostiques, qui évaluent l’agressivité du cancer, sont également pris en compte. Les médecins discutent aussi des essais cliniques en cours pour lesquels le patient pourrait être éligible.

Des critères pour orienter la prise en charge

L’International MyelomeWorking Group (IMWG, le Groupe international de travail sur le myélome) qui rassemble chercheurs et médecins spécialistes du myélome du monde entier, a fixé les critères en faveur d’un début de traitement (qui viennent en supplément des critères CRAB) :

  • la présence de plus de 60 % de plasmocytes anormaux dans la moelle osseuse ;
  • l’identification à l’IRM d’au moins deux lésions osseuses de plus d’un centimètre ;
  • la proportion de certains composés des anticorps par rapport à d’autres (ratio sanguin entre chaînes légères « kappa » et « lambda » >100).

En l’absence de ces trois critères, le myélome est dit « indolent » car il n’engendre pas encore de signe clinique ou biologique.
Une approche de surveillance sans traitement d’emblée est alors recommandée. En revanche, la présence d’un seul de ces trois critères conduit à débuter un traitement.

Myélome indolent : abstention thérapeutique avec surveillance

Lorsque le myélome est dit « indolent », c’est à dire qu’il n’entraine pas de signe clinique ou biologique, la RCP adopte le plus généralement une stratégie de surveillance avec abstention thérapeutique. À ce stade de la maladie, prendre le risque d’exposer le patient à la toxicité des traitements et à leurs effets indésirables n’est pas justifié médicalement, car certains myélomes évoluent très lentement pendant plusieurs années.
Toutefois, l’abstention thérapeutique ne signifie pas une absence de prise en charge. Au contraire, le patient est étroitement suivi par l’équipe médicale : on parle alors de surveillance active. Le patient doit faire des prises de sang et analyses d’urines régulières, suivies d’un rendez-vous chez le médecin. Celui-ci réalise un bilan de l’état de santé général et recherche des symptômes tels que des douleurs osseuses, de la fatigue, etc. Il s’agit de détecter au plus vite les signes éventuels de progression de la maladie.
Le calendrier des visites est personnalisé pour chaque patient ; en général, celles-ci ont lieu tous les trois ou six mois. Des examens d’imagerie peuvent également être prescrits au cas par cas. En cas d’infection ou d’un signe apparu soudainement, il est recommandé d’en informer l’équipe médicale sans attendre la prochaine visite programmée.

En cas de signes de progression de la maladie, une nouvelle RCP sera organisée au cours de laquelle la décision de débuter un traitement pourra être prise.

L'autogreffe, critère essentiel de prise en charge

Les stratégies thérapeutiques employées varient selon que le patient est éligible ou non à l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques. Chez les sujets de 65 ans ou moins ou qui ne présentent pas d’autres problèmes de santé que le cancer, le traitement se déroule généralement en quatre étapes :

  • un traitement d’induction est proposé d’emblée. Il associe généralement deux thérapies ciblées, une immunothérapie et un corticoïde : bortézomib, lénalidomide daratumumab et dexaméthasone. Cette première étape se déroule pendant quatre à six mois. L’objectif est de réduire le nombre de cellules cancéreuses avant la greffe ;
  • une chimiothérapie à forte dose à base de melphalan suivie d’une autogreffe de cellules souches hématopoiétiques ;
  • une phase de consolidation se déroule après une période de récupération de quelques semaines. Elle consiste en 2 ou 3 cycles de chimiothérapie à doses normales. Il s’écoule généralement huit mois environ entre la phase d’induction et celle de consolidation ;
  • un traitement d’entretien à base de lénalidomide est ensuite proposé après l’autogreffe. Il a pour but de retarder la rechute. Le lénalidomide est prescrit pendant deux à trois ans selon la tolérance au traitement. Cette prescription s’accompagne de visites de contrôle trimestrielles.

En cas de non-éligibilité à l'autogreffe

Pour les patients non éligibles à l’autogreffe, généralement âgés de plus de 65 ans ou présentant des comorbidités cardiaques, hépatiques ou encore rénales, plusieurs traitements de référence peuvent être proposés.
Ils consistent en plusieurs cycles d’une association de médicaments incluant au moins une thérapie ciblée en combinaison avec un glucocorticoïde destiné à améliorer l’effet du traitement et à réduire la douleur liée au cancer. L’association la plus courante est daratumumab/lénalidomide/dexaméthasone.

Traitement de la rechute

Plusieurs aspects sont pris en compte lors de la sélection du traitement après rechute, notamment l’âge, la fonction rénale, le profil d’effets secondaires, les traitements antérieurs et les comorbidités. Pour les patients jeunes, on peut reprendre le traitement d’induction, mais souvent le choix se porte sur des thérapies ciblées de seconde génération (carfilzomib, ixazomib, pomalidomide) plus puissantes ou sur une deuxième autogreffe. Afin d’obtenir une meilleure réponse, les traitements reposent généralement sur l’association de trois médicaments complémentaires. Chez les patients plus âgés, il est recommandé de changer de classe médicamenteuse.

Les essais cliniques, une opportunité d’accès à de nouveaux traitements

Un essai clinique est une étape indispensable et obligatoire
au développement de nouveaux traitements. Elle permet d’évaluer, chez des malades volontaires, la tolérance et l’efficacité des traitements ou combinaisons de traitements. La participation à un essai clinique (thérapeutique avec de nouveaux médicaments, diagnostic ou de suivi à long terme) peut être proposée à tous les stades de la maladie et n’entraine pas de perte de chance pour le patient, voire peut lui permettre de bénéficier d’un traitement plus efficace. Classiquement, la proposition de participation à un essai est faite au cours de la discussion de concertation pluridisciplinaire. Une première consultation est réalisée par le médecin : pour expliquer l’essai, ses avantages (en particulier l’utilisation de molécules novatrices) mais également ses inconvénients possibles. Après avoir remis un formulaire d’information en plus de l’information orale, et si le patient l’accepte, une procédure d’inclusion est enclenchée qui vérifie l’éligibilité du patient à cet essai et assure qu’il a donné son consentement éclairé. La suite est semblable à un suivi classique de n’importe quel traitement, avec certains examens supplémentaires requis dans le protocole et qui auront été notifiés avant de donner le consentement à l’essai.

Fiche : Participer à un essai clinique en oncologie
Fiche
Comprendre et agir
Fiche Participer A Un Essai Clinique Si 1
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Références

Ce dossier a été réalisé grâce au concours du Professeur Hervé Avet-Loiseau, médecin à l’Institut universitaire du cancer de Toulouse.