Qu'est-ce qu'une thérapie par cellules CAR-T ?

La thérapie par cellules CAR-T est une forme d’immunothérapie autorisée depuis 2018 en France. Elle est actuellement en plein essor pour ses bons résultats en qui concerne certains cancers difficiles à traiter. Son principe est de combattre le cancer du patient avec ses propres cellules immunitaires, modifiées en laboratoire pour mieux cibler les cellules malignes.

12 juin 2024 Dernière mise à jour : 04-07-2025

Les lymphocytes T sont un type de globules blancs qui fait partie de notre système immunitaire. Ils ont pour importante mission de reconnaître et d’éliminer les cellules néfastes à notre organisme, qu’il s’agisse de cellules infectées par des microbes ou de cellules cancéreuses. Mais dans le cas de certains cancers, les cellules malignes arrivent à échapper à la surveillance des lymphocytes T et à empêcher ceux-ci d’agir. L’immunothérapie est une stratégie de traitement des cancers qui vise à redonner aux lymphocytes T de meilleures capacités à lutter contre les cellules cancéreuses.

La thérapie par cellules CAR-T est une forme d’immunothérapie qui consiste à prélever des lymphocytes T d’un patient pour les modifier génétiquement en laboratoire afin de les rendre plus efficaces.

Après cette modification génétique, les lymphocytes T du patient sont capables d’exprimer un récepteur « chimérique » CAR (Chimeric Antigen Receptor) qui permet :

  • de reconnaître un antigène tumoral spécifique des cellules cancéreuses ;
  • d’aider les lymphocytes modifiés à déclencher leur action destructrice sur les cellules cancéreuses auxquelles ils s’attacheront.

À quels patients est-elle destinée ?

La thérapie par cellules CAR-T est actuellement utilisée pour traiter certains cancers sanguins et de la moelle osseuse, lorsqu’ils s’aggravent alors que les autres traitements ont échoué et/ou lorsqu’ils rechutent :

  • la leucémie aigüe lymphoblastique chez l’enfant et le jeune adulte ;
  • certains lymphomes de l’adulte ;
  • le myélome multiple de l’adulte.

Quelle est son efficacité ?

Pour ces formes graves de cancers, menaçantes pour la vie des patients, la thérapie par cellules CAR-T apporte des résultats très encourageants, parfois impressionnants : elle peut entraîner des régressions de la maladie et des rémissions prolongées, pour une toxicité minime à long terme. Cependant, certains patients peuvent malheureusement ne pas répondre au traitement ou rechuter après celui-ci.

Cell Car T

Dossier réalisé avec la collaboration du Pr Sophie Caillat-Zucman, professeure en immunologie à l’Université Paris-Cité et cheffe de service du laboratoire d’immunologie et d’histocompatibilité de l’Hôpital Saint-Louis (Paris).