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Les essais cliniques

Médecine de précision, une nouvelle façon de concevoir les essais cliniques ?

Avis d'expert
Professeur Christophe MASSARD Chef du Département d’Innovation Thérapeutique et d’Essais Précoces (DITEP) de Gustave Roussy (Villejuif)

La médecine de précision en oncologie permet d’adapter le traitement à chaque patient en fonction des caractéristiques moléculaires de sa tumeur.

C’est une approche que l’on peut aujourd’hui proposer à toute personne qui présente un cancer avancé, métastatique, quelle que soit la localisation : sein, pancréas, poumon, prostate... On commence par un diagnostic moléculaire, visant à analyser la tumeur retirée chirurgicalement. L’objectif est de trouver les « clés » à actionner pour bloquer la progression du cancer. Ces clés sont en fait des anomalies moléculaires qui peuvent permettre, si elles sont présentes, de proposer des traitements particuliers : thérapie ciblée, immunothérapie ou chimiothérapie spécifique.

Ces traitements sont rarement commercialisés et ne sont, en général, disponibles que dans le cadre d’un essai clinique. C’est pourquoi les patients concernés se voient proposer de participer à des essais cliniques particuliers.

Dans le domaine de la médecine de précision en oncologie, on distingue les essais « basket » (ou « panier ») et les essais « umbrella » (ou « parapluie »). Les essais « basket » incluent des patients dont la tumeur présente le même type d’anomalie moléculaire, quel que soit leur cancer : poumon, pancréas, côlon... On leur administre un traitement qui agit spécifiquement sur cette anomalie. Car certains cancers peuvent être traités par le même médicament si les tumeurs présentent le même défaut moléculaire. Les essais « umbrella », quant à eux, évaluent l’effi-cacité de plusieurs médicaments visant des cibles moléculaires différentes dans un seul type de cancer. Les patients recevront différents traitements en fonction des mutations qui affectent leur tumeur.

Aujourd’hui, cette approche de médecine de précision a été validée par plusieurs essais et l’on peut penser qu’à terme le choix du traitement reposera davantage sur les anomalies moléculaires présentes dans la tumeur que sur sa localisation.